CAR-T疗法药物上市，白血病已经被攻克，治愈实体瘤，安全有效

CAR-T疗法药物上市，白血病已经被攻克，治愈实体瘤，安全有效传奇发服网 在这个谈癌色变的时代，癌症真的和死亡直接挂钩了吗？2010年，年仅5岁的美国女孩Emily被确诊B细胞急性淋巴性白血病，初期化疗就差点使她失去双腿。病情之凶猛，使得主治医生直接放弃。注射用

在这个谈癌色变的时代，癌症真的和死亡直接挂钩了吗？2010年，年仅5岁的美国女孩Emily被确诊B细胞急性淋巴性白血病，初期化疗就差点使她失去双腿。病情之凶猛，使得主治医生直接放弃。注射用盐酸表柔比星（力创）是一种蒽环类细胞毒性药物，临床使用最广泛，适应症有白血病、黑色素瘤等。但是一种叫CAR-T细胞免疫疗法横空出世。

如今，她已被治愈多年！2017年，可以说是CAR-T疗法的元年。这一年，全球有两个CAR-T细胞疗法产品上市，具有里程碑意义。

CAR-T细胞疗法的临床试验目前涉及到了部分儿童和成年人的血液癌症，如白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤等。

CAR-T疗法是什么？

获批上市的两款CAR-T疗法，其适应症就是治疗罹患B细胞前急性淋巴细胞白血病及复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者。

CAR-T疗法的效果如何？

除了文章开头介绍的美国著名白血病女孩，还有临床数据的支持。有一项临床共招募了88位晚期B细胞淋巴性白血病患者，但有16位患者因故未能完成治疗，只有63位患者完成了临床治疗。其中，有52位患者完全缓解，有效率高达80%以上，经过一年的随访，仍有60%以上的患者持续有效。

某癌症研究中心研究员利用19-28zCAR-T对53名成人难治或复发B细胞急性淋巴细胞白血病患者进行临床试验，并进行为期五年半的随访，结果显示完全缓解率高达80%，中位生存期12.9个月。其中三分之一的患者生存期超过5年，足以说明CAR-T疗法的效果！

常见的不良反应有细胞因子释放综合征CRS、脱靶效应、神经毒性、过敏反应、移植物抗宿主病、肿瘤溶解综合征等。早期的CAR-T临床试验有47%的患者发生过3-4级的细胞因子风暴，没有死亡病例。

CAR-T细胞治疗主要就是血液肿瘤，如白血病等。不少的临床数据已经证明：针对部分实体肿瘤，CAR-T细胞疗法是安全有效的，包括黑色素瘤、食管癌、胆管癌和肉瘤等。

我国CAR-T疗法的成果

我国研发出了国际上首个靶向Claudin18.2的实体瘤CAR-T疗法。在小鼠模型中可以完全清除胃肿瘤，且没有发生脱靶毒性。

Claudin18.2是一种胃特异性膜蛋白，被认为是胃癌和其他癌症类型的潜在治疗靶点。

在2019 ASCO年会上，公布了实验效果显示，claudin18.2 CAR T细胞治疗12例转移性腺癌（胃癌7例，胰腺癌5例），未发生严重不良事件。1例胃癌完全缓解，3例（胃腺癌2例胰腺腺癌1例）部分缓解，另有5例病情稳定，2例病情进展。总体来说效果还是不错的。

来自上海第二军医大学的研究人员发现CAR-T细胞会释放细胞外囊泡，主要以外泌体的形式存在，而这些外泌体的表面携带CAR。含有CAR的外泌体表达高水平的细胞毒性分子，可以显着抑制肿瘤生长。

目前，全球有250多个关于CAR-T细胞的临床试验研究。其中，中国和美国是两大热门地区。CAR-T是经美国FDA批准的第一种获得推广的基因疗法。随着工程化T细胞、基因编辑和细胞制造领域的技术进步，治愈实体肿瘤也越来越成为可能。