首个人体内基因编辑试验将展开

在刚刚于华盛顿落幕的人类基因编辑国际峰会上，美国科学家宣布将首次尝试在人体内对细胞基因进行改造，利用革命性的基因编辑技术CRISPR治疗血友病B患者。

CRISPR技术可以在基因组的精确位点对基因进行删除、添加或者修改。由于成本低、易操作而且相当精确，它具有治疗多种疾病的潜力，并已用于白血病患者和艾滋病病毒感染者，但这些运用中的基因编辑操作都是体外进行。

血友病B是由指示肝脏产生凝血因子IX的基因发生突变引起，患者会因凝血功能紊乱而自发性内出血。据《新科学家》网站3日报道，即将进行的这项人体试验将使用被称为锌指核酸酶的DNA切割工具，它可以直接注射到血液中工作。开展这项试验的美国桑加莫生物科技公司的迈克尔